Montana Right to Try törvénye: mi változik valójában a kísérleti terápiáknál
Matt Kaeberlein új, Longevity Policy sorozatának első részében Montana kibővített Right to Try keretrendszerét vizsgálja Stephen Martinnal, aki a kidolgozásában segített. Elmagyarázzák, miért nem ad valódi hozzáférést szinte soha a szövetségi Right to Try, és hogyan alakítja át Montana az ösztönzőket rugalmas árazással, a halálos betegség feltételének eltörlésével, valamint saját felülvizsgáló testületekkel és klinikákkal.
Áttekintés
A Longevity Policy első epizódjában Matt Kaeberlein az öregedés biológiáján túl azokra a szabályokra néz, amelyek eldöntik, eljutnak-e egyáltalán a betegekhez az új terápiák. Vendége Stephen Martin, az Infinida amerikai vezetője, aki Montana új Right to Try keretrendszerének kidolgozásában segített. Kaeberlein először elárulja, hogy tagja Montana egyik kísérleti kezeléseket felülvizsgáló testületének (ETRB).
A beszélgetés elmagyarázza, miért kezelt talán csak mintegy száz beteget nyolc év alatt a szövetségi Right to Try rendszer a közel 99%-os jóváhagyási arány ellenére: a cégek 'rossz kockázat-haszon' aránnyal néznek szembe, és önköltségi áron kell nyújtaniuk a terápiákat, minden betegen veszítve. Montana ezen úgy változtat, hogy rugalmas árazást enged, eltörli a beteg halálos betegségére vonatkozó feltételt, és saját felülvizsgáló testületeket és klinikákat hoz létre. Martin szerint e változások megnyitják az utat a megelőző és a longevity-fókuszú terápiák előtt, miközben a tájékozott beleegyezés és a beteg önrendelkezése marad a középpontban.
Szó esik a törvény szoros elfogadását övező biztonsági és 'kígyóolaj'-aggályokról, egy ETRB négytagú felépítéséről, valamint arról, milyen első fázison túli terápiák — főként onkológiai és neurodegeneratív — érkezhetnek elsőként. A 10 000 dolláros ETRB-díjat szembeállítva az 1-2 milliárdos jóváhagyási folyamattal Martin Montanát a feketepiac skálázható, strukturált alternatívájaként mutatja be. Végül arra biztatja a kritikusokat, hogy indítsák el saját, szigorúbb felülvizsgáló testületeiket.
Kulcsmondatok
5Az egész három szóra vezethető vissza: rossz kockázat-haszon.
Semmilyen jutalmat nem kapsz. Sőt, minden egyes beteggel, akit kezelsz, pénzt fogsz veszíteni.
Arra biztatom az embereket, hogy az egészségügyben ne kerekítsenek lefelé. Minden javulás jó, amelyben fokozatosan több ember jut ellátáshoz.
Tiszteletben kell tartani a beteg intelligenciáját.
Ha úgy gondolod, hogy nem végzünk elég jó munkát, gyere, és tegyél ki minket az üzletből.
Kulcsgondolatok
9Jogi jog, amely ritkán ad hozzáférést
Papíron a szövetségi Right to Try és a kiterjesztett hozzáférés súlyos betegség esetén garantálja a kísérleti terápiákhoz való hozzáférést. A gyakorlatban a betegek szinte soha nem kapnak kezelést.
Szinte teljes jóváhagyás, szinte semmi hozzáférés
Elméletben mintegy 13 millió amerikai lehetne jogosult. Ám egy erős évben az FDA nagyjából 2000 kiterjesztett hozzáférési protokollt dolgoz fel, a szövetségi Right to Try pedig talán nem kezelt száz embernél többet nyolc év alatt.
Két szövetségi út
A kiterjesztett hozzáféréshez a cégnek és a betegnek protokollt kell benyújtania az FDA engedélyéért. A szövetségi Right to Try-hoz a cégnek csak értesítenie kell az FDA-t — a legtöbb cég mégis egyiket sem használja.
A 'rossz kockázat-haszon' távol tartja a cégeket
A betegek jóváhagyás előtti kezelése szabályozási és reputációs kockázattal jár, az önköltségi árazás pedig nem hoz anyagi hasznot. A rendszer azt kéri a profitorientált biotech cégektől, hogy nagy kockázatot vállalva veszítsenek pénzt.
Montana első változtatása: rugalmas árazás
A gyártók, klinikák és felülvizsgáló testületek az önköltség felett árazhatnak. Martin szerint egyes kezelések akár olcsóbbak is lehetnek, mint jóváhagyás után, mert nincs milliárdos fejlesztést visszanyerni — a cégek pedig értékes adatokhoz jutnak.
Nincs halálos betegség feltétel
Montana eltörli a szövetségi szabályt, amely szerint a betegnek életveszélyes betegségének kell lennie. Martin példája: egy már daganatmentes, de genetikailag magas visszatérési kockázatú urológus hozzáférhetne egy megelőző rákvakcinához, amelyet a szövetségi törvény tiltana.
Saját felülvizsgáló testületek és klinikák
Montana saját kísérleti kezeléseket felülvizsgáló testületeket (ETRB) és klinikákat hoz létre, megszüntetve az 'orvoskeresgélést', amellyel a betegek szembesültek, amikor a kórházak elutasították a jóváhagyás előtti utakat.
A tájékozott beleegyezés mint határ
Ahelyett, hogy egy harmadik fél döntené el, hogy a beteg nem választhat, Martin szerint a beteg tájékozott, nem félrevezető beleegyezése — beleértve a kockázat és haszon őszinte, valószínűségi becslését — a legfőbb védelem.
10 000 dollár szemben 1-2 milliárddal
Egy ETRB-kérelem díja nagyjából 10 000 dollár, szemben a teljes FDA-jóváhagyás 1-2 milliárd dolláros költségével. Minden első fázison túli, jó korai biztonsági adatokkal rendelkező terápia jogosult lehet.
Gyakorlati tanulságok
6- 1
A papíron létező jog nem hozzáférés 4:00
Értsd meg, hogy egy erős, kipróbáláshoz való jog nem garantál valódi hozzáférést: a szűk keresztmetszet általában a cégek ösztönzőiben van, nem a betegek jogaiban.
- 2
Kövesd az ösztönzőket 14:30
Montana kulcsfontosságú szerkezeti változása az árazási rugalmasság; ez teszi lehetővé, hogy a cégek anélkül skálázzák a hozzáférést, hogy minden betegen csődbe mennének.
- 3
Ez nem csak halálos betegségekre szól 20:00
Montana kerete megelőző és életminőség-javító terápiákra is kiterjedhet, ezért figyeli szorosan a longevity-terület.
- 4
Tudd, hogy ezek korai terápiák 24:30
A jogosult kezelések első fázison túliak, de gyakran második fázis előttiek, így a hatékonysági adatok korlátozottak — fontosak a tájékozott, reális elvárások.
- 5
Kérdezd meg, mi ismert és mi nem 27:00
Bármely kísérleti terápiánál a tájékozott beleegyezés azt jelenti, hogy döntés előtt őszinte, valószínűségi becslést kapsz a kockázatról és a valószínű haszonról.
- 6
A verseny beépített védelem 31:00
Bárki indíthat szigorúbb felülvizsgáló testületet, így a betegek megválaszthatják, melyik szabványban bíznak — ez piaci kontroll a biztonság felett.
Témák & fejezetek
13Forradalom vagy kockázat?
Kaeberlein bemutatja Montana kibővített Right to Try törvényét és a vitát arról, hogy gyorsítja-e az innovációt vagy csökkenti a mércét.
Egy közlés és a vendég
Elárulja szerepét egy montanai felülvizsgáló testületben, és bemutatja Stephen Martint, aki a keret kidolgozásában segített.
Mit jelent valójában a 'Right to Try'
Egy szülő példáján keresztül, aki kísérleti terápiát keres gyermekének, meghatározzák a Right to Try és a kiterjesztett hozzáférés fogalmát.
99% jóváhagyás, szinte nulla beteg
Martin elmagyarázza, hogyan végződik a szinte teljes jóváhagyási arány szövetségi szinten csupán néhány kezelt beteggel.
Két szövetségi út
A kiterjesztett hozzáférés (FDA-engedély) és a szövetségi Right to Try (FDA-értesítés) közötti különbség.
'Rossz kockázat-haszon'
Miért tartja távol a szabályozási kockázat, a reputációs kockázat és az önköltségi árazás a biotech cégeket a jóváhagyás előtti hozzáféréstől.
Montana árazási rugalmassága
Hogyan változtatja meg az önköltség feletti árazás engedélyezése a kísérleti terápiák kínálatának ösztönzőit.
Milliárdosok, hozzáférés és a 'ne kerekíts lefelé'
A 'csak a gazdagoknak' kritika és a fokozatos hozzáférés melletti érvelés.
A halálos betegség szabály eltörlése
A prosztatarák-vakcina példája és hogyan nyitja meg Montana a megelőző hozzáférést.
Saját testületek és klinikák
Montana ETRB-jei és klinikái, az Infinida szerepe és az 'IRB light' modell az első fázison túli terápiákhoz.
Vita és a beteg önrendelkezése
A szoros szavazás mögötti biztonsági és 'kígyóolaj'-aggályok, és Martin érvelése a beteg döntésének tiszteletben tartása mellett.
A felülvizsgáló testület belülről
Egy ETRB négy kötelező tagja és a legszigorúbb tájékozott beleegyezési szabvány.
Terápiák, költségek és verseny
Az elsőként érkező terápiatípusok, a 10 000 dolláros díj, és felhívás a kritikusoknak, hogy indítsanak saját testületet.