La ley Right to Try de Montana: qué cambia realmente para las terapias experimentales
Matt Kaeberlein estrena su serie Longevity Policy examinando el marco ampliado de Right to Try de Montana junto a Stephen Martin, que ayudó a crearlo. Explican por qué el Right to Try federal casi nunca ofrece acceso real y cómo Montana cambia los incentivos con precios flexibles, sin exigir una enfermedad terminal y con juntas de revisión y clínicas propias.
Resumen
En el primer episodio de Longevity Policy, Matt Kaeberlein mira más allá de la biología del envejecimiento para fijarse en las reglas que deciden si las nuevas terapias llegan a los pacientes. Le acompaña Stephen Martin, responsable en EE. UU. de Infinida, que ayudó a desarrollar el nuevo marco Right to Try de Montana. Kaeberlein revela primero que forma parte de una de las juntas de revisión de tratamientos experimentales (ETRB) de Montana.
La conversación explica por qué el sistema federal Right to Try, pese a una tasa de aprobación cercana al 99 %, quizá solo haya tratado a un centenar de pacientes en ocho años: las empresas afrontan una 'mala relación riesgo-beneficio' y deben ofrecer las terapias a coste, perdiendo dinero con cada paciente. Montana cambia esto al permitir precios flexibles, eliminar el requisito de que el paciente tenga una enfermedad potencialmente mortal y crear juntas de revisión y clínicas propias. Martin sostiene que estos cambios abren la puerta a terapias preventivas y centradas en la longevidad, manteniendo el consentimiento informado y la autonomía del paciente en el centro.
Hablan de las preocupaciones sobre seguridad y sobre el 'aceite de serpiente' que rodearon la ajustada aprobación de la ley, de la estructura de cuatro miembros de una ETRB y del tipo de terapias post-fase 1 —sobre todo oncológicas y neurodegenerativas— que probablemente lleguen primero. Con una tasa de 10 000 dólares por una ETRB frente a un proceso de aprobación de 1 a 2 mil millones, Martin presenta Montana como una alternativa estructurada y escalable al mercado negro. Cierra invitando a los críticos a crear sus propias juntas de revisión, más estrictas.
Frases clave
5Todo se reduce a tres palabras: mala relación riesgo-beneficio.
No obtienes ninguna recompensa. De hecho, vas a perder dinero con cada paciente que trates.
Animo a la gente a no redondear a la baja en la sanidad. Cualquier mejora en la que más personas ganen acceso a la atención, de forma incremental, es buena.
Hay que respetar la inteligencia del paciente.
Si crees que no lo estamos haciendo lo bastante bien, ven y déjanos sin negocio.
Ideas clave
9Un derecho legal que rara vez da acceso
Sobre el papel, el Right to Try federal y el acceso ampliado garantizan el acceso a terapias experimentales en enfermedades graves. En la práctica, los pacientes casi nunca reciben tratamiento.
Aprobación casi total, acceso casi nulo
Unos 13 millones de estadounidenses podrían cumplir los requisitos en teoría. Sin embargo, en un buen año la FDA procesa unos 2000 protocolos de acceso ampliado, y el Right to Try federal quizá no haya tratado a más de un centenar de personas en ocho años.
Dos vías federales
El acceso ampliado exige que empresa y paciente presenten un protocolo para pedir permiso a la FDA. El Right to Try federal solo exige que la empresa notifique a la FDA, pero la mayoría de las empresas no usan ninguna de las dos.
La 'mala relación riesgo-beneficio' aleja a las empresas
Tratar a pacientes antes de la aprobación conlleva riesgo regulatorio y reputacional, mientras que el precio a coste no deja recompensa económica. El sistema pide a biotecnológicas con ánimo de lucro que asuman grandes riesgos para perder dinero.
El primer cambio de Montana: precios flexibles
Fabricantes, clínicas y juntas de revisión pueden cobrar por encima del coste. Martin dice que algunos tratamientos podrían ser incluso más baratos que tras la aprobación, al no tener que recuperar una inversión milmillonaria, y las empresas obtienen datos valiosos.
Sin requisito de enfermedad terminal
Montana elimina la regla federal de que el paciente tenga una enfermedad potencialmente mortal. El ejemplo de Martin: un urólogo ya sin cáncer pero con alto riesgo genético de recaída podría acceder a una vacuna preventiva que la ley federal bloquearía.
Juntas de revisión y clínicas propias
Montana crea sus propias juntas de revisión de tratamientos experimentales (ETRB) y clínicas, eliminando la 'búsqueda de médicos' que sufrían los pacientes cuando los hospitales rechazaban las vías previas a la aprobación.
El consentimiento informado como límite
En lugar de que un tercero decida que un paciente no puede elegir, Martin defiende que el consentimiento informado y no engañoso del paciente —incluidas estimaciones honestas y probabilísticas de riesgo y beneficio— es la salvaguarda esencial.
10 000 dólares frente a 1-2 mil millones
La tasa de solicitud a una ETRB es de unos 10 000 dólares, frente al coste de 1 a 2 mil millones de la aprobación completa de la FDA. Cualquier terapia post-fase 1 con buenos datos iniciales de seguridad puede ser elegible.
Conclusiones prácticas
6- 1
Un derecho sobre el papel no es acceso 4:00
Entiende que un fuerte derecho legal a probar tratamientos no garantiza acceso real: el cuello de botella suele estar en los incentivos de las empresas, no en los derechos del paciente.
- 2
Sigue los incentivos 14:30
El cambio estructural clave en Montana es la flexibilidad de precios; es lo que permite a las empresas escalar el acceso sin arruinarse con cada paciente.
- 3
No es solo para enfermedades terminales 20:00
El marco de Montana puede cubrir terapias preventivas y de calidad de vida, y por eso el campo de la longevidad lo observa de cerca.
- 4
Ten presente que son terapias tempranas 24:30
Los tratamientos elegibles son post-fase 1, pero a menudo pre-fase 2, así que los datos de eficacia son limitados: conviene tener expectativas realistas e informadas.
- 5
Pregunta qué se sabe y qué no 27:00
Para cualquier terapia experimental, el consentimiento informado implica obtener estimaciones honestas y probabilísticas del riesgo y del beneficio probable antes de decidir.
- 6
La competencia es un control integrado 31:00
Cualquiera puede crear una junta de revisión más estricta, de modo que los pacientes pueden elegir el estándar en el que confían: un control de mercado sobre la seguridad.
Temas y capítulos
13¿Revolución o riesgo?
Kaeberlein presenta la ley ampliada Right to Try de Montana y el debate sobre si acelera la innovación o rebaja los estándares.
Una revelación y el invitado
Revela su papel en una junta de revisión de Montana y presenta a Stephen Martin, que ayudó a construir el marco.
Qué significa realmente 'Right to Try'
Con el ejemplo de un padre que busca una terapia experimental para su hijo, definen el Right to Try y el acceso ampliado.
99 % de aprobación, casi ningún paciente
Martin explica cómo una tasa de aprobación casi total acaba tratando solo a un puñado de pacientes a nivel federal.
Dos vías federales
La diferencia entre el acceso ampliado (permiso de la FDA) y el Right to Try federal (notificación a la FDA).
'Mala relación riesgo-beneficio'
Por qué el riesgo regulatorio, el riesgo reputacional y el precio a coste alejan a las biotecnológicas del acceso previo a la aprobación.
La flexibilidad de precios de Montana
Cómo permitir precios por encima del coste cambia el incentivo para ofrecer terapias experimentales.
Multimillonarios, acceso y 'no redondear a la baja'
Se aborda la crítica de que 'solo es para ricos' y el argumento a favor del acceso incremental.
Se elimina la regla de enfermedad mortal
El ejemplo de la vacuna contra el cáncer de próstata y cómo Montana abre el acceso preventivo.
Juntas y clínicas propias
Las ETRB y clínicas de Montana, el papel de Infinida y el modelo 'IRB ligero' para terapias post-fase 1.
Controversia y autonomía del paciente
Las preocupaciones de seguridad y de 'aceite de serpiente' tras una votación ajustada, y el argumento de Martin a favor de respetar la elección del paciente.
Dentro de la junta de revisión
Los cuatro miembros obligatorios de una ETRB y el estándar más estricto de consentimiento informado.
Terapias, costes y competencia
Los tipos de terapia que llegan primero, la tasa de 10 000 dólares y una invitación a los críticos a crear sus propias juntas.