Megelőzhetik az államok az FDA-t? Montana, a Right to Try és a biotech-föderalizmus
Matt Kaeberlein leül Nicholas Azingerrel, az Infinita vezérigazgatójával, hogy megvitassák, nagyobb szerepet kapjanak-e az egyes államok a kísérleti terápiák szabályozásában. Azinger a 'biotech-föderalizmus' mellett érvel, és Montana új Right to Try keretrendszerére mutat, míg Kaeberlein valós aggályokat fogalmaz meg azzal kapcsolatban, hogy 50 különböző rendszer zavart okozhat. Elgondolkodtató, tiszteletteljes beszélgetés egy olyan rendszerről, amelyről szinte mindenki egyetért, hogy túl lassú és túl drága.
Áttekintés
Ebben a Longevity Policy beszélgetésben Matt Kaeberlein biológus vendége Nicholas Azinger, az Infinita vezérigazgatója, amely az egyik szervezet, amely Montana új Right to Try keretrendszerének bevezetését segíti. Kaeberlein azzal kezdi, hogy közli: tagja Montana egyik kísérleti kezelési felülvizsgálati testületének, majd feltárja Azinger 'biotech-föderalizmus' elképzelését, amely szerint az államok az orvosi innováció laboratóriumaiként működhetnek.
Azinger szerint a központi probléma a bizonyítékok előállításának költsége és lassúsága, és megjegyzi, hogy egy új gyógyszer akár egy évtizednél is tovább tarthat és nagyjából egymilliárd dollárba kerülhet. Megvitatják, miért küzdenek a külföldi vizsgálatok, például a Prosperában, az észlelés és az adatok hitelessége terén, és miért építhet intézményi bizalmat egy szabályozott állam, mint Montana, olyan testületeken keresztül, amelyek egy IRB-t tükröznek. Meglepő szál, hogy a randomizált vizsgálatok gyakran kizárják a társbetegségekkel élő betegeket, így olyan adatok keletkeznek, amelyek nem feltétlenül tükrözik a valós populációt.
Mindketten megvizsgálják a korai biotechet érintő finanszírozási 'catch-22'-t, a Kínával és Ausztráliával folytatott globális versenyt, valamint azt, hol érvényes még a szövetségi jog és az államközi kereskedelem. Kaeberlein végig ellenérveket hoz, az államonként eltérő orvosi engedélyezés kaotikus valóságára támaszkodva, miközben mindketten egyetértenek abban, hogy a rendszer reformra szorul. Azzal a közös reménnyel zárnak, hogy Montana olyan modellé válhat, amely hordozható standardok révén, nem pedig széttöredezettséggel skálázódik.
Kulcsmondatok
5Az 1960-as évekig, ha egymilliárdot fektettünk be, 100 új gyógyszert kaptunk, most pedig kevesebb mint egyet egymilliárdért.
A valóság egy dolog, de ezekben a helyzetekben az számít igazán, hogy mit észlelnek az emberek.
Tudod, mire készteti ez azokat a betegeket, akik tényleg részt akarnak venni a vizsgálatban? Hazudnak.
Nincsenek megoldások, csak kompromisszumok.
Az FDA csináljon kevesebbet, de csinálja jobban.
Kulcsgondolatok
8A központi kérdés: államok kontra FDA
Nagyobb szerepet kapjanak-e az államok a kísérleti gyógyszerek szabályozásában? Kaeberlein felvázolja az egyensúlyt a gyorsabb állami szintű innováció és annak kockázata között, hogy 50 különböző rendszer zavart és a bizonyítékokba vetett kevesebb bizalmat okoz.
A gyógyszerfejlesztés lassúvá és drágává vált
Azinger szerint a központi probléma a bizonyítékok előállításának költsége és sebessége. Ahol egymilliárd dollár egykor mintegy 100 új gyógyszert hozott, ma kevesebb mint egyet hozhat, még olyan eszközök fejlődése ellenére is, mint a számítógépes biológia.
A külföldi észlelés problémája
Azinger olyan különleges gazdasági övezeteket ír le, mint a hondurasi Prospera, ahol a lazább szabályok korai longevity-vizsgálatokat vonzottak. Elismeri, hogy a 'külföldi' címkét nehéz levetkőzni, és részben ezért fontos az Egyesült Államokon belül hitelességet építeni.
Mellékhatás-jelentés és jogérvényesítés
A páros arról vitázik, honnan tudja egy rendszer, hogy a klinikák valóban jelentik-e a mellékhatásokat. Mindkét joghatóság jogi követelményekre és biztosításra támaszkodik, de a bizalom sok éven át tartó valós jogérvényesítés múltján alapul.
Montana kerete egy IRB-t tükröz
Montana kísérleti kezelési felülvizsgálati testületeit intézményi átláthatóságra tervezték, egy IRB szerkezetét visszhangozva. A felülvizsgálati testületek, az engedéllyel rendelkező kezelőközpontok és a kórházi elfogadás célja az elszámoltathatóság és a bizalom építése.
A vizsgálati populáció nem feltétlenül tükrözi a valós betegeket
Azinger megjegyzi, hogy a randomizált vizsgálatok gyakran kizárják a társbetegségekkel élőket, így a valós betegeknek csak kis hányada felel meg. A jóváhagyott gyógyszerek aztán gyengébben teljesíthetnek a való világban, ahol ezek a zavaró tényezők jelen vannak.
A biotech finanszírozási catch-22
Egy kis első fázisú vizsgálat után a cégek nehezen gyűjtik össze a második vagy harmadik fázishoz szükséges tízmilliókat több adat nélkül. A korai állami hozzáférési programok további kimeneti jeleket generálhatnak, amelyek segítenek csökkenteni a kockázatot és finanszírozni a következő szakaszt.
Szövetségi jog, államközi kereskedelem és Kína
A szövetségi hatáskör az államközi kereskedelemtől és a kereskedelmi forgalomba hozataltól függ, ezért a gyártás helye számít. Eközben a gyorsabb jóváhagyási határidők a biotech-tevékenység egyre nagyobb részét Kína és más reformáló joghatóságok felé vonzották.
Gyakorlati tanulságok
6- 1
Értsd meg a vitát, mielőtt véleményt formálsz 1:00
Ezt a kompromisszumok megvitatásaként mutatják be, nem győztesekkel járó versenyként. A szabályozási kérdésekhez kíváncsian közelítve könnyebb mérlegelni a gyorsaságot és a biztosítékokat is.
- 2
Az észlelés és a hitelesség annyit számít, mint az adat 14:30
Még az erős bizonyíték is elbukhat a bizalom megnyerésében átlátható struktúrák nélkül. Bármely új egészségügyi keret értékelésekor keresd a felügyeletet, az elszámoltathatóságot és a múltbeli teljesítményt.
- 3
Keresd az intézményi biztosítékokat 16:00
A felülvizsgálati testületek, a tájékozott beleegyezés, az engedéllyel rendelkező központok és a kórházi részvétel azok a biztosítékok, amelyeket Montana épít. Ezek a struktúrák teszik a hozzáférést megbízhatóbbá.
- 4
Egy vizsgálat eredménye nem mindenkire igaz 23:00
Mivel a vizsgálatok gyakran kizárják a más állapotokkal élőket, a közzétett eredmények nem feltétlenül egyeznek azzal, ahogy egy terápia a tágabb populációban viselkedik. Tartsd észben ezt a kontextust bármely tanulmány olvasásakor.
- 5
Tegyél fel kérdéseket és kérj tisztánlátást 24:30
A beszélgetés mintát ad arra, hogyan tegyünk fel nehéz kérdéseket az adatok előállításáról és érvényesítéséről. A kíváncsiság és az átláthatóság kérése mindig ésszerű az egészségügyi döntésekben.
- 6
A reform jelentheti azt, hogy kevesebbet, de jobban 35:20
Azinger elképzelése egy karcsúbb kapuőr, amely kevés dolgot csinál jól. Bármi is a véleményed, a közös cél egy kevésbé lassú, kevésbé költséges és a betegek számára könnyebb rendszer.
Témák & fejezetek
12Longevity Policy: a nagy kérdés
Kaeberlein bemutatja a sorozatot, és felteszi a kérdést, szabályozzák-e az államok a kísérleti orvoslást, valamint közli, hogy egy felülvizsgálati testület tagja.
Ismerd meg Nicholas Azingert és az Infinitát
A vendég bemutatja küldetését: megoldani az orvosi bizonyítékok előállításának sebességét és költségét.
Miért lett lassú és drága a gyógyszerfejlesztés
Az új gyógyszerek megtérülésének zuhanása és Azinger politikai-közgazdasági háttere.
Prospera és a külföldi címke
Különleges gazdasági övezetek, korai longevity-vizsgálatok és hogy miért nehéz legyőzni az észlelést.
Valódi, magas minőségű vizsgálatok ezek?
Őszinte eszmecsere az első fázisú vizsgálatokról, az adatok integritásáról és a külföldi tanulmányokkal szembeni szkepszisről.
Mellékhatások és jogérvényesítés
Honnan tudja egy rendszer, hogy a klinikák valóban jelentik a mellékhatásokat, az USA-ban és külföldön.
Múltbeli teljesítmény és kölcsönösség
Miért nyer elismerést Ausztrália 30 éves múltja, és hogyan épül a hitelesség az idővel.
Montana kerete és a felülvizsgálati testületek
Hogyan tükrözi a kísérleti kezelési felülvizsgálati testület az IRB-t, és miért fontos a kórházi elfogadás.
A klinikai vizsgálatok rejtett hibája
A társbetegségekkel élő betegek kizárása és hogy miért teljesíthetnek gyengébben a jóváhagyott gyógyszerek a valóságban.
A finanszírozási catch-22
Miért küzd a korai biotech a második fázis finanszírozásáért, és hogyan segíthetnek az állami hozzáférési adatok.
Más államok és a szövetségi jog
New Hampshire, őssejt-törvények, államközi kereskedelem és hogy hol érvényes a szövetségi hatáskör.
Globális verseny és biotech-föderalizmus
Kína sebessége, az USA előnyei és záró gondolatok arról, hogy kevesebbet, de jobban.